Биофармацевтичната компания UniQure обяви, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е оценила клиничните данни за генната си терапия за болестта на Хънтингтън като неадекватни, предаде Ройтерс.
Новината доведе до срив на акциите на холандската компания, листнати на американската борса с над 58% в предварителната търговия, допълва агенцията.
През септември акциите на компанията скочиха с близо 200%, след като данните от проучванията показаха, че генната терапия AMT-130 забавя прогресията на заболяването със 75%.
„Изненадани сме от този обрат, това е драстична промяна спрямо насоките, които ни предостави FDA през ноември 2024 г.“, коментира Мат Капуста, главен изпълнителен директор на UniQure.
По думите на Капуста предишните насоки показват, че данните от текущото проучване могат да послужат като основно доказателство за заявление за пускане на пазара, наричано още „Заявление за лиценз за биологични продукти по ускорен път на одобрение“.
„Актуализацията означава, че потенциалният момент за подаване на такова заявление за AMT-130 е несигурен и не се знае дали ще е необходимо да се събират още проучвания или данни“, каза анализаторът на Cantor Fitzgerald Кристен Клуска.
UniQure заяви, че планира спешно да осъществи контакт с FDA, за да намери път напред за ускорено одобрение на AMT-130.
Болестта на Хънтингтън е фатално генетично заболяване, което причинява прогресивно разрушаване на нервните клетки в мозъка, водещо до двигателни, когнитивни и психиатрични проблеми.
В проучване в ранен до среден стадий пациенти, получили висока доза AMT-130, показаха 75% намаление на прогресията на заболяването в тригодишен анализ, базиран на широко използвана клинична скала. Терапията също така забави спада на функционалните способности с 60%, което е ключова вторична цел.
UniQure планираше да подаде заявление за пускане на пазара до FDA в началото на 2026 г. с надеждата терапията да бъде пусната в продажба по-късно същата година, ако бъде одобрена.
