Адвокат Калина Михайлова е специалист в областта на медицинското право. Днес разговаряме с нея за трудностите, с които се сблъскват пациентите с редки болести у нас, за възможностите, които предлагат съвременните терапии и стъпките, които трябва да бъдат направени, за да станат те достъпни за тях.
Адв. Михайлова, генерализираният пустулозен псориазис засега не е включен в списъка на редките болести у нас. Ограничава ли по някакъв начин това техните права?
Процедурата за включване на дадено заболяване в списъка с редки болести у нас, за съжаление, е бавна и тромава.
Включването на определено заболяване обаче не води непосредствено до подобряване здравния статус на пациентите, страдащи от него.
Наличието на заболяването в списъка е задължителна предпоставка, за да бъдат предприети следващи действия, свързани с определяне кръга лица, които страдат от това заболяване – Национален регистър на пациентите с редки заболявания, определяне на експертен център – лечебно заведение, в което съответното заболяване да бъде лекувано, планиране и изготвяне на утвърдени протоколи за профилактика, диагностика, лечение, проследяване и рехабилитация на заболяването и други последващи действия.
Не е налице еднозначен отговор на така зададения въпрос. Защото, за съжаление, редица от пациентите, страдащи от редки заболявания, вече включени в списъка с редки болести, също не получават възможност за упражняване на здравните си права поради редица недостатъци на здравната ни система – нормативни, информационни, кадрови, финансови и прочие.
Какви стъпки следва да се предприемат, за да бъде включено заболяването в този списък?
Нормативната регламентация на процедурата е в Наредба 16 от 30.07.2014г. за условията и реда за регистриране на редките заболявания и за експертните центрове и референтните мрежи за редки заболявания.
Към Министъра на здравеопазването е създаден специален орган – Комисия по редки болести.
Предложения за включване на заболявания в списъка се отправят в писмен вид до Министъра на здравеопазването.
Предложение за включване в списъка на редки заболявания може да бъде отправено от практикуващи медицински специалисти с призната медицинска специалност, от експертни съвети към МЗ, познати са в обществото като „национални консултанти“, от ръководители на експертни центрове – лечебни заведения определени по реда на Наредба № 16 като такива за лечение на категории редки заболявания координатори на референтни мрежи, от медицински научни дружества, от представителни организации на пациентите (представителни по смисъла на чл. 86б от Закона за здравето и Наредба № Н-1 от 9 март 2023 г. за признаване на организациите за защита правата на пациентите за представителни организации - у нас има над 30 пациентски организации в сферата на редките болести), от пациентски организации, представящи България в Европейската организация за редки болести EURORDIS. Седемнадесет български организации са част от част от EURODIS, например Национален алианс на хората с редки болести, Българска Хънтингтън Асоциация и др./
Комисията по редки болести може да отправи предложение за включване на заболяване в списъка с редки болести в случай, когато се подава искане за обозначение на експертен център за рядко заболяване, което не е включено в списъка.
Налице са специални изисквания към съдържанието на предложението и съпътстващите го документи, ясно и изчерпателно посочени в Наредба № 16.
Предложението трябва да съдържа информация относно заболяването - наименованието и кода на заболяването по Международната класификация. Налице е и процедура ако заболяването няма самостоятелен код по утвърдената класификация.
Следва да бъдат предоставени епидемиологични данни за заболяването, както у нас, така и данни, валидни за Европейския съюз. Това е информация за възникване и разпространение на заболяването, причините за това, ефекта върху здравето, както и друга информация, спомагаща за очертаване на рисковете от това заболяване и изграждане на стратегия за превенция.
В предложението за включване в списъка, се представя оценка на съответствието на заболяването с дефиницията за рядко заболяване съгласно § 1, т. 42 от допълнителните разпоредби на Закона за здравето. Съгласно легалната дефиниция в Закона за здравето рядко е заболяването, което е с разпространение не повече от 5 на 10 000 души от населението на Европейския съюз.
Съществено изискване към предложението е в него да бъдат заложени критерии и алгоритми за диагностициране, лечение на заболяването, както и за профилактика, за рехабилитация, ако такава е приложима към съответното заболяване. алгоритми за лечение, проследяване и рехабилитация на заболяването.
Заявителят следва да предостави и данни за конкретни пациенти с посоченото заболяване, ако такива данни са налични, разбира се.
Специфично изискване, което можем да отчетем като излишна бюрокрация, е въведеното изискване за отправяне на предложения за организация на медицинското обслужване на пациентите и за финансиране на съответните дейности, съобразени с действащата в страната нормативна уредба. Подобни предложения от страна на заявителя трудно може да бъде съобразено с конкретно финансово състояние на държавния осигурителен фонд /НЗОК/, с проектобюджета на страната, конкретно в сектора на здравеопазването. Изискването за икономически аргументирано предложение не съответства на цялостната роля на заявителите в тази процедура, нито на реда и начина на формиране и разпределяне на финансовите ресурси в здравеопазването у нас.
Министърът на здравеопазването изпраща на комисията всяко постъпило предложение за включване на заболяване в списъка. за изразяване на становище.
В тримесечен срок Комисията изразява становища до министъра на здравеопазването по предложения за включване на заболявания в списъка на редките заболявания, като предлага на министъра на здравеопазването да включи или да не включи заболяването в списъка.
Министърът на здравеопазването може да включи в списъка само редки заболявания, за които Комисията е дала позитивно становище за включването им.
Не са предвидени срокове за произнасяне от страна на министъра на здравеопазването. А тримесечният срок, предвиден за произнасяне със становище от страна на комисията е инструктивен. Често този срок не бива спазван, поради натовареност, поради липса на заседания на комисията, поради липса на кворум или мнозинство или други неясни причини. Неспазването на срока обаче не ангажира никаква отговорност и съответно не влече никаква санкция нито спрямо колективния орган - комисията, нито спрямо отделните му членове.
Действащата уредба не предвижда специален ред за оспорване заповедта на министъра на здравеопазването за включване на заболяване в списъка.
Липсата на изрична специална уредба води до приложение на общите постулати и нормативни актове. Съответно, тази заповед може да се оспорва на основание чл. 120, ал. 2 Конституция на Република България - „Гражданите и юридическите лица могат да обжалват всички административни актове, които ги засягат освен изрично посочените със закон“. На конституционно ниво се закрепва т.н. „обща клауза“ за обжалване на административни актове и е определена от Конституционния съд като гаранция за утвърждаването на принципа на правовата държава.
Не е аналогичен реда обаче при невключване на заболяване в списъка.
Предвид изложената по-горе процедура, Комисията по редки болести дава положително или отрицателно становище относно включване на конкретното заболяване.
В случай, че становището на комисията е отрицателно, то министърът на здравеопазването не може да включи заболяването в списъка, съответно и не издава заповед, с която процедурата да бъде завършена. В случай на отрицателно становище на комисията, процедурата приключва именно на този етап, с издаване именно на това становище.
Доколкото това становище няма самостоятелен характер, тъй като е част от цялостната процедура, то няма статут на самостоятелен административен акт и същото не подлежи на съдебен контрол.
От посоченото следва, че при отрицателно становище на комисията, не е налице възможност за контрол над решението на експертния орган.
Бързото навлизане на иновациите във фармацевтичната индустрия през последните години разшири много възможностите за благоприятно повлияване на автоимунните заболявания с нови биологични терапии. Този процес намира ли адекватно отражение в актуализирането на фармако-терапевтичните ръководства и консенсусите за лечение?
Във фармацията се наблюдава тенденция към ускоряване на процесите, подобряване качеството и все по-ефективни подходи при лечение на заболяванията. Медицината се развива стремглаво през последните десетилетия.
Темповете на развитие у нас обаче са забавени и не отговарят на динамичността на сектора в световен мащаб.
Медицинските специалисти у нас повишават знанията и уменията си и твърдя, че редица лекари упражняват своята дейност на много високо ниво при съблюдаване на новите тенденции за лечение на съответните заболявания.
Въпреки високата подготовка на редица кадри обаче, системата на здравеопазването у нас е тромава при въвеждане на новости, както спрямо лекарствените продукти, така и спрямо методи на лечение.
Дори не смея да спомена ригидността по отношение на дигитализацията в сектора, телемедицина, медицински софтуер, здравни стартъпи и редица други.
Актуализацията на фармако-терапевтичните ръководства се реализира от здравните органи. Към министъра на здравеопазването е създаден Национален съвет по цени и реимбурсиране на лекарствените продукти.
Националният съвет приема/изменя фармако-терапевтичните ръководства след становище на съответния експертен съвет по конкретната медицинска специалност.
Фармако-терапевтичните ръководства се приемат с наредби и се обнародват в "Държавен вестник“.
Процедурата по обновяване отнема повече време, отколкото бихме искали, с оглед осъвременяване на ръководствата и действително модернизиране на лечението.
Консенсусите за лечение най-често се предлагат, обсъждат и приемат от специализирани неправителствени организации на медицинските специалисти от определена медицинска специалност.
Трябва да се има предвид, че консенсусите за лечение нямат нормативна задължителност на приложението си. За разлика от медицинските стандарти или от фармако-терапевтичните ръководства, те не се утвърждават с наредба. Това води до определени трудности в случай на упражняване и/или защита правата на пациентите.
Очаквате ли в обозримо бъдеще пациентите с генерализиран пустулозен псориазис у нас да получат достъп до най-съвременните терапии, познати и прилагани в развитите страни?
Краткият отговор е: „Чакам и се надявам“ – перифраза на любим цитат – финалното изречение в романа „Граф Монте Кристо“.
В САЩ и ЕС няма одобрено лечение при обостряне на генерализиран пустулозен псориазис, продължава да съществува огромна необходимост от адекватна терапия за пациентите.
Считано от 01.09.2022г. Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) предоставя на Spevigo /spesolimab/ статут на „Лекарство сирак“ (Orphan Drug) за лечение на пациенти с генерализиран пустулозен псориазис (GPP) и статут на „Пробивна терапия“ (Breakthrough Therapy) за лечение на пациенти с GPP, при които се наблюдава обостряне.
На 09.12.2022 г. Европейската агенция по лекарствата, Европейската комисия издава разрешение за употреба под условие на Spevigo /INN: spesolimab/ на фармацевтичната компания Boehringer Ingelheim - терапия за лечение на обострен генерализиран пустулозен псориазис /GPP/ при възрастни пациенти.
Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция.
Комитетът по лекарствата в хуманната медицина CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) е на мнение, че съотношението полза/риск е благоприятно, за да се препоръча издаване на разрешение за употреба под условие.
Редките заболявания са причислени като приоритетна област на дейност на Общността в областта на общественото здраве.
Европейският парламент и Съветът приеха Решение № 1295/1999/ЕО от 29 април 1999 г. за приемането на програма за действие на Общността относно редките заболявания в рамките на дейността в областта на общественото здраве (1999 — 2003 г.).
У нас както знаете, не е налице обновена стратегическа програма в здравеопазването.
Чакам и се надявам да бъде издадена аргументирана и резултатна такава и редките заболявания да получат необходимото внимание.
Често работя с пациентски организации, които признавам, ме вдъхновяват. Именно те - неправителствените организации, като АПАЗ, ОПРЗБ, непрестанно работят за подобряване достъпа до медицинска помощ за пациентите и то до ефективна и качествена такава. Знам, че пациентите с това рядко дерматологично заболяване, ще получат подкрепата на АПАЗ и вярвам, че ще им бъде дадена възможност да се лекуват при съблюдаване на новостите в медицината и фармацията.
Интервюто е част от информационната кампания: „Мостът между живота и смъртта с генерализиран пустулозен псориазис“.
