Комитетът по лекарствата за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча да не се подновява условното разрешение за употреба на Translarna (ataluren), лекарство за лечение на пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен, съобщават от Агенцията. Translarna се използва при пациенти, чието заболяване е причинено от вид генетичен дефект, наречен „безсмислена мутация“ (‘nonsense mutation’) в гена за дистрофин, и които могат да ходят.
CHMP издаде първоначално отрицателно становище относно подновяването на разрешението за употреба на Translarna през септември 2023 г., което беше потвърдено през януари 2024 г. след преразглеждане, поискано от компанията, пускаща на пазара лекарството. И двата кръга на оценка заключиха, че ефективността на Translarna не е потвърдена след преоценка на ползите и рисковете от медикамента.
За настоящото становище CHMP взе предвид и съветите на новата научна консултативна група по неврология, уточняват от ЕМА. Тези групи се състоят от експерти, включително невролози и хора с преживян опит с мускулна дистрофия на Дюшен, които предоставят своите мнения по конкретни въпроси, поставени от CHMP.
Комитетът отчита високата неудовлетворена медицинска нужда от ефективно лечение на пациенти с това рядко заболяване. Той обаче счита, че наличните данни за Translarna са изчерпателни и заключава, че съотношението полза/риск за това лекарство е отрицателно. Поради това той препоръчва да не се подновява разрешението за търговия в ЕС.
Предстои EMA да изпрати становището на CHMP до Европейската комисия, която ще издаде окончателно правно обвързващо решение, приложимо във всички държави членки на ЕС.
Няма ли други специалности, Министърке?
А в България хората около МЗ се гушат като гъски - https://www.capital.bg/politika_i_ikonomika/zdraveopazvane/2024/07/12/4648768_stranichen_efekt_na_lekarstvoto_bezlimitna_pechalba/