Комитетът по лекарствата за употреба в хуманната медицина (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (ЕMA) препоръча издаване на разрешение за употреба на Yuviwel (навепегритид) за лечение на ахондроплазия при деца над 2-годишна възраст, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Yuviwel ще се предлага като прах и разтворител за инжекционен разтвор от 1,3 mg, 2,8 mg и 5,5 mg. Активното вещество на Yuviwel е навепегритид - пролекарство, съдържащо C-тип натриуретичен пептид (CNP), за лечение на костни заболявания. CNP, освободен от навепегритид, се свързва с натриуретичния пептиден рецептор B (NPR-B) в цялото тяло и насърчава диференциацията и пролиферацията на хондроцитите, като по този начин стимулира растежа на костите.
Ахондроплазията е рядко генетично състояние, произтичащо от вариант на системния рецептор 3 на фибробластния растежен фактор (FGFR3), който води до дисбаланс в ефектите на сигналните пътища на FGFR3 и CNP, като се смята, че засяга повече от 250 000 души по целия свят, посочват експертите. Въпреки че исторически се счита за нарушение на костния растеж, вариантът FGFR3, наблюдаван при ахондроплазия, се експресира не само в костите, в тъканите в цялото тяло, причинявайки сериозни мускулни, неврологични и кардиореспираторни усложнения в допълнение към скелетната дисплазия.
Усложненията на ахондроплазията варират в различните етапи от живота. В ранна детска възраст и детство наблюдаваните усложнения включват гръбначни аномалии, уголемени мозъчни вентрикули, нарушена мускулна сила и издръжливост, слухови дефицити и хронични ушни инфекции, обструкции на горните дихателни пътища, нарушения на дишането по време на сън, проблеми с тазобедрената става, изкривяване на краката и хронична болка.
Много от тях продължават или се влошават в зряла възраст. Тези усложнения могат да повлияят на физическото благополучие и качеството на живот и могат да бъдат повлияни от редица индивидуални, клинични и социални фактори. Някои хора с ахондроплазия се нуждаят от множество процедури и операции за справяне със специфични функционални или анатомични проблеми, припомнят от агенцията.
Yuviwel е показан за лечение на ахондроплазия при деца на 2 и повече години, чиито епифизи не са затворени. Диагнозата ахондроплазия трябва да бъде потвърдена чрез подходящо генетично изследване, уточняват от там. Ползата от Yuviwel е, че подобрява годишната скорост на растеж (AGV) с 1,49 см в сравнение с плацебо – факт който е доказан в рандомизирано, двойносляпо, плацебо-контролирано 52-седмично проучване. Най-честите странични ефекти са реакции на мястото на инжектиране и хипертрихоза - анормален растеж на косата, включително на мястото на инжектиране, посочват още от EMA.
Новият медикамент е лекарство сирак, продукт на Ascendis Pharma - глобална биофармацевтична компания със седалище в Копенхаген, Дания, която разполага с производствени съоръжения в Европа и САЩ.
