Проект на Наредба за допълнение на Наредба № 15 от 21 ноември 2019 г. за приемане на фармакотерапевтично ръководство за лечение на гастроентерологичните заболявания е публикуван в портала за обществени консултации strategy.bg.
В него е включена препоръка за иновативно лечение на пациенти с остра чернодробна порфирия с нова терапевтична молекула с INN Givosiran.
В мотивите на вносителите се посочва, че лекарственият продукт представлява двойноверижна малка интерферираща рибонуклеинова киселина (миРНК), която причинява разграждане на аминолевулинова киселина синтазата 1 (ALAS1) на информационна рибонуклеинова киселина (иРНК) в хепатоцитите чрез РНК интерференция. По този начин се постига намаляване на индуцираната чернодробна ALAS1 и РНК към нормални стойности. Това води до намаляване на нивата в кръвообращението на невротоксичните междинни вещества аминолевулинова киселина (ALA) и порфобилиноген (PBG), които са ключовите фактори за причиняване на пристъпи и други болестни прояви на остра чернодролбна порфирия.
Експертите уточняват, че максималното намаляване на нивата на ALA и PBG се постига около третия месец със средно намаляване спрямо базовото ниво 93,8% за ALA и 94,5% за PBG и се поддържа с многократно прилагане на дозата веднъж месечно. Клиничната ефикасност на гивосиран е оценена в рандомизирано, двойносляпо, плацебо-контролирано, многонационално проучване (ENVISION).
Проектът е отворен за обществено обсъждане до 10 септември.
С пълния текст на наредбата можете да се запознаете тук.
