Персонализирана медицина, но този път наистина

Вдъхновена от идеята да предостави лечение по мярката на пациента, ръководено от биомаркери за всеки индивид, персонализираната медицина е познат и утвърден подход,  който използва молекулярните характеристики на туморните клетки като мишени, позволяващи да се предвидят по-добри терапевтични отговори. Като различен терапевтичен подход тя включва диагностични тестове за проследяване на лечението, клинични изпитвания за ефективността му, регистрация на резултатите от изследванията и терапевтичните отговори, реимбурсация на разходите за пациентите и техните близки. Наред с прогреса в модерните технологии, оптимизацията на  молекулярното тестване е необходима предпоставка за осъществяване на главната цел на персонализираната медицина - постигане на по-добро качество на живот.

Няколко са пречките, които трябва да бъдат преодолени, за да бъде прилагана успешно персонализирана терапия и това е възможно, когато има желание за промяна. Подобно на други индустрии, които преустройват своя бизнес модел, фармацевтичната индустрия трябва да изгради индустриални инфраструктури, в които да се произвеждат висококачествени междинни вещества на базата на прецизна молекулярна диагноза на пациента. За някои имунотерапии (Т- клетъчна модификационна терапия) това вече е факт. Този процес ще отнеме време и ще трябва да бъдат преодолени етапно възникващи затруднения, но няма да промени правилния път в тази посока.

Затрудненията пред персонализирания подход в медицината са свързани  с  регулациите на лекарствата и начина на работа в тази сфера. Според законодателството лекарствата трябва да бъдат тествани в проучвания в три фази, последователно определящи безопасността, ефикасността в по-общ смисъл и ефикасността в ограничена и рандомизирана група. Първата пречка произтича от факта, че регистрацията на лекарство се извършва за отделен орган. Например, за BRAF-мутация, установена при клетки на дебелото черво има лекарство, което е тествано в трите фази на проучвания, и въпреки че е подходящо и за пациенти с BRAF-мутантен меланом (рак на кожата), трябва да мине отново през етапите на регистрация, за да получи разрешение за употреба при този конкретен вид рак. Това отнема години и оскъпява процеса. Пример за това е и olaparib, който е регистриран в Холандия за рак на яйчниците с BRCA-мутация,  но не  е регистриран за рак на гърдата с BRCA-мутация и няма разрешение за употреба. Това лекарство е приложимо и за пациенти с BRCA-мутантен рак на панкреаса или на простатата. За всеки орган трябва да бъде проведено ново проучване в трета фаза, регистрация и разрешение за употреба. Пациентите разбират, че има възможно лечение, но трябва да чакат за него. Добрите новини са, че Американската агенция за контрол на храните и лекарствата (FDA) одобрява pembrolizumab  (Keytruda) като първото лекарство за пациенти, чиито ракови заболявания имат специфична молекулярна характеристика (биомаркери), правейки ги по-податливи на действието на имунотерапия, насочена повече конкретно към биомаркера, отколкото като лечение за един конкретен орган.

Значима част от затрудненията при прилагането на персонализирана медицина са свързани с комбинираните терапии и тяхното отражение върху науката, фармацевтичната индустрия и очакваните разходи. Прогресът в метаболитните подходи добавя към възможните комбинации от хирургия,  радиотерапия, имунотерапия и таргетна терапия и генетични фактори и конкретни метаболитни характеристики. Проблемът е, че науката не обича комбиниране на лекарства, защото, когато пациентът получава три и повече лекарства в едно и също време, не е лесно да се определи как точно действа конкретно лекарство. Но има добри примери за комбинация от лекарства или комбинация с хирургия на две или три лекарства, така че тази пречка може да бъде преодоляна.

Комбинацията на няколко лекарства в проучване често означава повече от един доставчик и индустрията не се чувства комфортно от това, но кооперацията между конкурентите е възможна и проблемите могат да бъдат разрешени с умело сътрудничество. Комбинацията на терапии с две или три лекарства може да струва скъпо, което е непостижимо, както е при терапията  с CAR-T клетки - много иновативен метод за модифициране на Т-клетки, приблизително оценен на около 400 хил. евро за пациент. Този проблем може да бъде разрешен с т. нар. “Formula Magistralis” - всеки медицински продукт, приготвен във фармацията в съответствие с медицинско предписание за индивидуалния пациент.

Съществени затруднения се отнасят и до извършването на третата фаза на проучвания в болниците. Персонализираната медицина и третата фаза на проучванията не са съотносими, защото този етап не отчита уникалността на всеки пациент и неговия рак. Всяка вариация трябва да бъде проверена отделно и според личните данни на пациента и клиничния опит на лекаря да бъде избрано правилното решение за лечение. Внимателната регистрация на  терапевтичния отговор на всеки индивидуален пациент предполага лечението да бъде продължено, ако има ефект, или спряно като неефективно. Това следва да бъде наистина дълготрайно решение за персонализираната медицина, за да се лекуват пациентите индивидуално и лекарствата да се създават по мярка.

Значими предизвикателства пред персонализираната медицина са  провеждането на нови проучвания на комбинирано лечение с вещества, произведени от различни фармацевтични компании, както и предоставянето на лекарства след първите две фази на проучвания на пациенти с непосрещнати медицински нужди и реимбурсацията на всички лекарства, преминали през тези етапи.

Необходима е също по-ефективна употреба на пациентските данни, които често са недостъпни, а това е ценна информация, която би позволила точна преценка за успешността на терапията. Наличността на тези данни и тяхното използване в научни изследвания може да бъде контролирано от пациентите и техните пациентски застъпници.

Съвременната персонализирана медицина, предлагаща индивидуална терапия за всеки  индивидуален пациент, е неизбежна еволюция на здравната грижа. Тази еволюция е възможна, ако задълбочено са разгледани  възможностите, предоставящи решение на проблемите. За да бъдат предоставени точните лекарства на точните пациенти в подходящ момент, е необходимо да бъдат проучени биомаркери и диагностични тестове, предсказващи индивидуалния отговор към и резултат от терапия. Само тогава персонализираната медицина ще се отнася към индивида и на личностно ниво, ще има отлична терапия, насочена към всеки индивид и базирана на солидно молекулярно тестване, гарантираща, че научните изследвания са извършени и потвърдени преди предписването на лечение.

Пълният текст на статията може да откриете ТУК. Повече информация и материали по темите персонализирана медицина, пациент-центричност и пациентско застъпничество може да откриете ТУК.

_____

Тази публикация е създадена с финансовата подкрепа на „Фонд Активни граждани България“ по Финансовия механизъм на Европейското икономическо пространство. Цялата отговорност за съдържанието на документа се носи от Българска асоциация за персонализирана медицина и при никакви обстоятелства не може да се приема, че тази публикация отразява официалното становище на Финансовия механизъм на Европейското икономическо пространство и Оператора на „Фонд Активни граждани България“.

Проектът „Стъпки за реализиране на „Пътна карта за интегриране на подхода на персонализираната медицина в здравеопазването“ се осъществява с финансовата подкрепа на Исландия, Лихтенщайн и Норвегия по линия на Финансовия механизъм на ЕИП,
Фонд Активни граждани България
www.activecitizensfund.bg