EMA препоръча на Европейската комисия да издаде разрешение за пускане на пазара на общността на първото лекарство, използващо CRISPR/Cas9 – нова технология за редактиране на гени, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Решението на агенцията е първата стъпка към навлизането в клиничната практика на нова терапия за пациенти с две сериозни хематологични заболявания – лекарството Casgevy (exagamglogene autotemcel) е показано за лечение на зависима от трансфузия бета таласемия и тежка сърповидноклетъчна анемия при пациенти на 12 и повече години, за които е подходяща трансплантация на хематопоетични стволови клетки, но няма подходящ донор.
Експертите са категорични, че новата терапия може да освободи пациентите от тежестта на честите трансфузии и болезнените вазооклузивни кризи, които възникват, когато сърповидните червени кръвни клетки блокират малки кръвоносни съдове. Също така това лечение има потенциала значително да подобри качеството им на живот.
Бета таласемията и сърповидноклетъчната анемия са две наследствени редки заболявания, причинени от генетични мутации, които засягат производството или функцията на хемоглобина. И двете заболявания са инвалидизиращи и животозастрашаващи за цял живот.
Casgevy е клетъчно базиран лекарствен продукт за генна терапия, който използва технологията CRISPR/Cas9 за редактиране на собствените кръвни стволови клетки на пациента.
Това е персонализирано еднократно лечение, чието създаване стана възможно благодарение на схемата на EMA за приоритетни лекарства (PRIME), която осигурява ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за лекарства с особено висок потенциал за справяне с неудовлетворените медицински нужди на пациентите.
Най-честите нежелани реакции са намаляване на броя на белите кръвни клетки, включително и поява на фебрилна неутропения, ниско ниво на тромбоцити, чернодробно заболяване, гадене, повръщане, главоболие и рани в устата.
Casgevy се препоръчва за условно разрешение за търговия – един от регулаторните механизми на ЕС за улесняване на ранния достъп до лекарства, които отговарят на неудовлетворени медицински нужди. Този тип одобрение позволява на агенцията да препоръча лекарство за разрешение за търговия с по-малко пълни данни от обикновено очакваните, ако ползата от незабавната наличност на лекарството за пациентите превишава риска, като едновременно с това се знае, че не всички данни все още са налични.
За да потвърди ефикасността и безопасността на Casgevy, компанията ще трябва да представи окончателните резултати, получени от текущите основни изпитвания до август 2026 г., както и резултатите от текущото дългосрочно последващо проучване и други проучвания, които ще бъдат проведени с лекарството, посочват още от ЕMA. Пациентите, лекувани с Casgevy ще бъдат проследявани в продължение на 15 години, за да се наблюдава дългосрочната ефикасност и безопасност на тази генна терапия.
