Учени разработват екзозомно-медиирана генна терапия за лечение на сърдечни заболявания

Evox Therapeutics, компания за екзозомна терапия, обяви споразумение за сътрудничество с базираното в Ню Йорк Училище по медицина Icahn, насочено към разработването на иновативни генни терапии в кардиологията, съобщи pharmatimes.com.

Партньорството ще включва разработване на екзозомно-капсулирани AAV (exoAAV) вектори като нова технология за доставяне на гени, която ще усъвършенства терапиите на различни сърдечни заболявания.

Организациите ще се съсредоточат и върху дългосрочните предизвикателства в сърдечносъдовата медицина, включително ефективното и безопасно доставяне на генетични лекарства до кардиомиоцитите.

Чрез повишаване на прецизността на доставянето на гени до клетките на сърдечния мускул и едновременно добро управление на имунния отговор, технологията exoAAV потенциално може да увеличи използването на генната терапия като нов ефективен подход в областта на сърдечносъдовите заболявания.

Д-р Сушмита Саху, доцент по кардиология в Icahn Mount Sinai изследва използването на екзозоми в генната терапия в продължение на много години и откритията на нейния екип бяха публикувани наскоро в списанието за сърдечносъдови заболявания Circulation.

Тя се надява по-нататъшната съвместна работа с Evox Therapeutics да отключи терапевтичния потенциал на екзозомно-капсулираните вектори и това да се окаже една трансформираща стъпка в генната терапия и голям пробив при лечението на сърдечните заболявания.

Според д-р Антотин де Фужерол, главен изпълнителен директор на Evox, проектът разширява обхвата на медиираното от екзозоми доставяне на генетични лекарства до друг орган извън черния дроб и това е един много сериозен пробив.

По думите му работата, извършена досега от д-р Саху и колегите й, вече е показала, че екзозомите могат значително да подобрят in vivo доставянето на AAV генна терапия на кардиомиоцитите и биха могли да направят това дори в присъствието на високи нива на неутрализиращи анти-AAV антитела.

„По този начин става възможно екзозомно-медиирана генна терапия да се прилага за лечение на всички пациенти, независимо от техния имунологичен статус“, посочи д-р де Фужерол.

„Ние вярваме, че можем да играем важна роля за напредъка на тези изследвания и по-бързото навлизане на тези нови подходи в клиничната практика“, заключи той.