Комитетът по лекарствата за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча 13 лекарства за одобрение на заседанието си през юли 2025 г.
Комитетът препоръча издаване на разрешение за употреба на Aqneursa (левацетиллевцин) за лечение на синдром на Niemann-Pick тип C – рядко, прогресивно, фатално генетично заболяване, причинено от мутации, кодиращи лизозомни протеини, които са от съществено значение за вътреклетъчния транспорт и метаболизма на телесните мазнини, включително холестерол.
Ekterly (sebetralstat) получи положително становище от CHMP за лечение на остри пристъпи на наследствен ангиоедем – рядко хронично генетично инвалидизиращо и потенциално животозастрашаващо заболяване, характеризиращо се с повтарящи се и често непредсказуеми пристъпи на подуване в много части на тялото. Лекарството се прилага перорално при най-ранните признаци на пристъп. Това е първото перорално лечение за наследствен ангиоедем, препоръчано за одобрение в Европейския съюз (ЕС), което намалява тежестта на инжектирането за пациентите и ускорява времето между началото на пристъпа и прилагането на лекарството.
CHMP препоръча издаване на разрешение за употреба на Romvimza (вимселтиниб) за лечение на възрастни със симптоматичен теносиновиален гигантоклетъчен тумор – състояние, при което тъканта около ставите и сухожилията, наречена синовиална обвивка или синовиум, се разширява анормално, образувайки израстъци на ставата.
Положително становище беше прието и за Tryngolza (олезарсен) за лечение на възрастни със синдром на фамилна хиломикронемия. Това е рядко, сериозно автозомно-рецесивно наследствено заболяване, характеризиращо се с повишени нива на триглицериди в кръвта.
CHMP препоръча издаване на разрешение за употреба на Voranigo (воразидениб) – лекарство, предназначено за лечение на нискостепенен астроцитом или олигодендроглиом, два редки злокачествени мозъчни тумора.
Комитетът препоръча още издаване на разрешение за употреба на Yeytuo (ленакапавир) за предекспозиционна профилактика (PrEP) в комбинация с практики за по-безопасен сексуален живот, за да се намали рискът от полово придобита инфекция с вируса на човешката имунна недостатъчност тип 1 (HIV-1) при възрастни и юноши с висок риск от заразяване. Това лекарство ще улесни приема и спазването на PrEP, тъй като трябва да се прилага само два пъти годишно чрез подкожна инжекция. Комитетът едновременно прегледа лекарството за пазара на ЕС, по централизираната процедура, и за страни извън ЕС, по програмата EU-M4all (EU-M4all), която позволява на EMA да подкрепя изграждането на глобален регулаторен капацитет и да допринася за защитата и насърчаването на общественото здраве извън ЕС.
Zurzuvae (зуранолон) получи положително становище от CHMP за лечение на следродилна депресия при възрастни след раждане.
Комитетът прие положителни становища също така за четири биоподобни лекарства:
Bildyos (денозумаб) – за лечение на остеопороза и костна загуба; Bilprevda (денозумаб) – за предотвратяване на скелетни събития при възрастни с напреднали злокачествени заболявания, засягащи костите; Eyluxvi (афлиберцепт) за лечение на възрастово-обусловена макулна дегенерация и зрителни увреждания, както и Usrenty (устекинумаб) за лечение на болестта на Crohn, плакатен псориазис и педиатричен плакатен псориазис, както и псориатичен артрит.
Две генерични лекарства получиха положително становище: Macitentan Accord (мацитентан) и Macitentan AccordPharma (мацитентан). И двете лекарства са предназначени за лечение на белодробна артериална хипертония.
Три са пък медикаментите, които според CHMP не трябва да получават разрешение за употреба.
Комитетът препоръча да не се издава разрешение за употреба на Elevidys (деландистроген моксепарвовек) за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен – рядко, в крайна сметка смъртоносно генетично заболяване, при което мускулите прогресивно отслабват и губят функция.
Jelrix (хрущял-образуващи клетки, автоложни) получи отрицателно становище от CHMP за лечение на хрущялни дефекти в коляното.
CHMP прие също така отрицателно становище за Nurzigma (придопидин), предназначен за лечение на възрастни с болестта на Хънтингтън – наследствено заболяване, което се влошава с времето и причинява смърт на мозъчни клетки.
