Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча издаването на условно разрешение за употреба в Европейския съюз (ЕС) за Zemcelpro (дорокубицел/клетки от пъпна връв) за лечение на възрастни с хематологични злокачествени заболявания, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Zemcelpro може да се приложи при пациенти, които нуждаещи се от алогенна трансплантация на хематопоетични стволови клетки (ало-HSCT) след миелоаблативно кондициониране чрез химиотерапия и/или лъчетерапия, за които няма друг вид подходящи донорски клетки.
Тези ракови заболявания се диагностицират често в практиката и единствената потенциална терапевтична възможност за някои от тях е ало-HSCT. Този вид трансплантация включва използването на дарени стволови клетки за заместване на клетките от костния мозък на реципиента, за да се образува нов костен мозък, който произвежда здрави кръвни клетки.
Стволовите клетки, използвани за трансплантация, се получават преференциално от съответстващ донор, включително съответстващ брат или сестра, или съответстващ несвързан донор.
Клетките от пъпна кръв могат да се използват при пациенти, които нямат достъп до подходящ донор. Броят на стволовите клетки в кръвта от пъпна връв обаче често е нисък и може да забави присаждането, успешното установяване и пролиферация на стволовите клетки на донора в костния мозък на реципиента, припомнят специалисти.
Zemcelpro е клетъчна терапия, съдържаща стволови клетки от пъпната кръв на донор, някои от които са били култивирани и размножени (дорокубицел). Чрез увеличаване на броя на клетките, Zemcelpro прави стволовите клетки от малка единица кръв от пъпна връв по-ефективни, поясняват те.
Разработването на Zemcelpro беше подкрепено чрез схемата PRIority MEdicines (PRIME) на EMA, която предоставя ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за лекарства със значителен потенциал да отговорят на неудовлетворените медицински нужди на пациентите.
Препоръката на регулатора се основава до голяма степен на обединен анализ на две отворени клинични проучвания, включващи 25 пациенти.
Най-честите нежелани реакции при лечение със Zemcelpro, включват ниски нива на различни видове кръвни клетки и антитела, високо кръвно налягане, инфекции и синдром на присаждане - възпалително състояние, което може да възникне след трансплантация на хемопоетични стволови клетки.
Остра реакция на трансплантата срещу гостоприемника (graft versus host disease - GvHD) до 100 дни след трансплантацията е съобщена при 60% от лекуваните пациенти, а хронична GvHD, появяваща се до една година след трансплантацията - при 13% от лекуваните пациентите.
В цялостната си оценка на наличните данни, Комитетът за модерни терапии (CAT), експертният комитет на EMA за лекарства на клетъчна и генна основа, е установил, че ползите от Zemcelpro надвишават възможните рискове при пациенти с хематологични злокачествени заболявания, изискващи ало-HSCT, за които няма налични съответстващи донорски клетки.
По тази причина CHMP, Комитетът по лекарствата за употреба в хуманната медицина на EMA е приел оценката и положителното становище на CAT и е препоръчал на ЕК да издаде условно разрешение за употреба, един от регулаторните механизми на ЕС за улесняване на ранния достъп до лекарства, които задоволяват неудовлетворена медицинска нужда.
Снимка: Pixabay
