Комитетът по безопасност (PRAC) на EMA излезе със заключение за липса на доказателства, че генната терапия Zynteglo причинява рак на кръвта – остра миелоидна левкемия (ОМЛ), съобщи пресслужбата на европейския лекарствен регулатор.
Zynteglo е предназначен за лечение на бета таласемия и действието му се основава на вирусен вектор, чиято задача е да достави работещ ген в кръвните клетки на пациента.
PRAC е разгледал два случая на ОМЛ при пациенти, лекувани с подобна терапия в рамките на клинично изпитване за сърповидноклетъчна болест. Въпреки че няма съобщения за възникнала ОМЛ след лечение със Zynteglo, и двете лекарства използват един и същ вирусен вектор и съществува опасение, че той може да бъде замесен и в развитието на рака (т.нар. инсерционна онкогенеза).
Прегледът на експертите е установил, че е малко вероятно вирусният вектор да е причината. При един от пациентите вирусният вектор не присъства в раковите клетки, а при другия пациент той присъства на място (VAMP4), което изглежда не участва в развитието на рака.
След проучване на всички доказателства PRAC е стигнал до заключението, че има по-правдоподобни обяснения за случаите на ОМЛ – например кондициониращо лечение, което пациентите са получили за изчистване на клетките на костния мозък, или пък по-висок риск от рак на кръвта при хора със сърповидноклетъчна болест.
Пациентите, които се лекуват със Zynteglo заради бета таласемия, също се нуждаят от кондициониращо лечение. Следователно здравните специалисти трябва изрично да информират тези болни, които получават Zynteglo, за повишения риск от рак на кръвта от лекарствата, използвани при кондициониращо лечение.
PRAC също така актуализира своите препоръки за наблюдение на пациентите, получаващи такъв вид терапии. Според експертите на комитета медиците трябва да ги подлагат на изследване за рак на кръвта поне веднъж годишно в продължение на 15 години.
Комитетът, който работи в тясно сътрудничество с експерти от Комитета за усъвършенствани терапии (CAT), заключи, че ползите от Zynteglo продължават да надвишават рисковете. В допълнение експертите посочват, че се очаква ефектите на Zynteglo да продължат през целия живот на пациента.
Zynteglo получи условно разрешение за пускане на пазара в ЕС през май 2019 г. Условното разрешение означава, че има още доказателства за лекарството, които компанията ще предостави, а EMA редовно ще прави преглед на новата информация за продукта.
