Неделя, 26 Юни 2022
23
май
 

ЕMA разреши иновативна генна терапия за рядко генетично заболяване, засягащо нервната система

AADC дефицитът засяга 1 на 118 000 души в ЕС

Понеделник, 23 Май 2022 | 17:25:18


Комитетът по лекарствата в хуманната медицина (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата издаде положително становище за употреба при изключителни обстоятелства за нова генна терапия - Upstaza (eladocagene exuparvovec), съобщи пресслужбата на ЕMA. Т

Комитетът по лекарствата в хуманната медицина (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата издаде положително становище за употреба при изключителни обстоятелства за нова генна терапия - Upstaza (eladocagene exuparvovec), съобщи пресслужбата на ЕMA. Това е първото лекарство, предназначено за лечение на деца и възрастни с дефицит на ароматна L-аминокиселина декарбоксилаза (AADC), изключително рядко генетично заболяване, което засяга нервната система.

Дефицитът на AADC обикновено се проявява през първата година от живота. Причинява се от промени в гена, който произвежда ензима AADC, необходим за производството на определени вещества, които са жизненоважни за нормалното функциониране на мозъка и нервите, включително допамин и серотонин.

Пациентите с AADC обикновено са със забавено развитие, слаб мускулен тонус и неспособност да контролират движението на крайниците. Дефицитът на AADC е дългосрочно, инвалидизиращо и животозастрашаващо състояние, тъй като може да доведе до полиорганна недостатъчност. Пациентите изпитват интелектуални затруднения, проявяват раздразнителност и са изложени на риск от ранна смърт, в някои случаи още през първото десетилетие от живота. Според последните оценки това състояние засяга 1 на 118 000 души в ЕС. Засега няма одобрени терапии за лечение на дефицит на AADC.

Upstaza се състои от модифициран вирус (адено-асоцииран вирусен вектор), който съдържа функционална версия на гена AADC. Вирусът, използван в това лекарство, не причинява заболяване при хората.

Препоръката на EMA се основава на добрите резултати от три проучвания, включващи 28 деца на възраст между 18 месеца и 8 години и 6 месеца с тежък дефицит на AADC, потвърден с генетично изследване.

В цялостната си оценка на наличните данни Комитетът за модерни терапии на EMA, който дава експертно становище за за клетъчни и генно-базирани лекарства е приел, че ползите от Upstaza надвишават възможните рискове при пациенти с дефицит на AADC.

Очаква се СHMP да изпрати в близко време препоръката си в ЕК, за издаване на разрешение за употреба в страните от ЕС.

Тъй като лекарството подлежи на специфично наблюдение поради това, че е разрешено при изключителни обстоятелства, проучванията с него ще се провеждат по договорени протоколи с оглед безопасността на пациентите, допълват от регулатора.



Коментари по темата

Правила на форума за коментари
pPqZ


Всичко за коронавируса
Още новини
Съмнения за трети случай на маймунска шарка у нас
26.06.2022 13:57:27

Съмнения за трети случай на маймунска шарка у нас

Съмнения за трети случай на маймунска шарка у нас. Това съобщи за Нова телевизия главният държаве ...

Д-р Александър Стефанов: Пътят ми към
26.06.2022 10:54:28 Невена Попова

Д-р Александър Стефанов: Пътят ми към "Пирогов" започна още като студент

Д-р Александър Стефанов завършва медицина в Медицински университет - гр. Варна през 2016 г.В ...




Актуална тема
Без увеличение на цените на пътеките болници ще са на ръба на оцеляването
15.02.2022 13:19:48 Владимир Попов

Без увеличение на цените на пътеките болници ще са на ръба на оцеляването

С над 600 млн. лв. е увеличен бюджетът на Националната здравноосигурителна каса за 2022 година в ...

Нужна ли е промяна на търговския статут на болниците?
12.05.2021 15:14:28 Полина Тодорова

Нужна ли е промяна на търговския статут на болниците?

Със затихването на епидемията от COVID една друга ключова за здравния сектор тема отново бе поста ...

Нужна ли ни бе епидемия, за да оценим медиците си?
07.04.2021 17:13:52 Полина Тодорова

Нужна ли ни бе епидемия, за да оценим медиците си?

Изминалата една година беляза целия свят със знака на битката срещу Covid-19. След тези тежки мес ...

Въпроси и отговори за ваксините
24.02.2021 16:15:02 Полина Тодорова

Въпроси и отговори за ваксините

От дни в България е в ход масовата имунизация срещу COVID. След осигуряването на т. нар. зеле ...