!
Понеделник, 22 Юли 2024
26
ян
 

Генна терапия може завинаги да излекува болни с хемофилия В

Четвъртък, 26 Януари 2023 | 16:08:40


Нова генна терапия при хемофилия B беше

Нова генна терапия при хемофилия B беше препоръчана за одобрение от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Преди това терапията беше одобрена и от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата. Това е първата генна терапия за лечение на тежка и умерено тежка хемофилия B. Лекарите са единодушни, че тя може да предизвика революция в лечението на това заболяване.

Хемофилията е рядко, наследствено генетично заболяване, което представлява нарушение на способността на кръвта да се съсирва правилно и да спира кървенето. Предава се от майка на син, като майките са само носители на заболяването, а синовете са тези, които боледуват. Проявява се със сериозни кръвоизливи в меките тъкани. За да се държи под контрол, се налага инжектиране на изкуствен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. В тежките случаи това се налага всеки ден.

Одобрената от ЕМА терапия се прилага инжекционно, при това еднократно, след което болният се смята за излекуван.

„Хемофилия B е подходяща за генна терапия, защото е заболяване, което се причинява от мутацията на един-единствен ген. Генът се вкарва във вирусна обвивка – вектор (т.нар. аденоасоциирани вируси, които са в основата и на другите генни терапии). Векторът се инжектира еднократно, венозно. Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като свой. От там нататък, ако всичко върви както трябва, организмът започва да  произвежда липсващия фактор за кръвосъсирване“, обяснява д-р Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания при деца в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“.

Д-р Банчев обаче предупреждава, че едва половината от хората, които са болни от хемофилия тип B, ще могат да се възползват от новата терапия. Причината е, че около 50% от човешката популация се е срещала с аденоасоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и, макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.

Друг ограничаващ фактор е, че засега генната терапия не е достъпна за деца. Причината е най-вече етична. От една страна това означава промяна в генома на едно дете, от друга все още не се знае тази терапия, която е ефективна при възрастните, как би се отразила при децата.

Затова на този етап терапията се препоръчва за възрастни, с тежка форма на хемофилия, които нямат засягане на черния дроб.

В България общо около 700 човека страдат от хемофилия. 1/5 от тях са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 души, на които новата терапия може да промени живота.

Очаква се до 2 години генната терапия да може да се прилага и при българските пациенти. „Генната терапия не е нещо страшно непознато. Ние, лекарите, които се занимаваме с лечение на хемофилия, от години четем за нея и чакаме с нетърпение да можем да я приложим върху нашите пациенти“, пояснява д-р Банчев, който е един от малкото български лекари с допълнителна квалификация и по хемостазеология (нова за България наука, която изучава нарушенията в кръвосъсирването, водещи до кръвоизливи или тромбози), придобита в Бон, Германия.



Коментари по темата

Правила на форума за коментари
35P1


Всичко за коронавируса
Още новини
Столична лекарска колегия - с инициатива в помощ на пенсионираните лекари от София
22.07.2024 17:46:20

Столична лекарска колегия - с инициатива в помощ на пенсионираните лекари от София

Столична лекарска колегия създаде нов фонд “Помощ Пенсиониран лекар”, съобщиха оттам. ...

ПП-ДБ с план срещу демографската криза
22.07.2024 17:16:40

ПП-ДБ с план срещу демографската криза

План за справянето с демографската криза са разработили от ПП-ДБ заедно с екип от експерти. Това ...




Актуална тема
Методиката за плащане на онколекарствата обещава нови болнични дългове и влошено лечение на пациентите
29.09.2023 13:59:52 Владимир Попов

Методиката за плащане на онколекарствата обещава нови болнични дългове и влошено лечение на пациентите

Решение на Надзорния съвет на Националната здравноосигурителна каса от 25 септември отново разбун ...

Фалшивите реклами - търсим ли решение или се възхищаваме от проблема?
14.03.2023 14:59:29 Невена Попова

Фалшивите реклами - търсим ли решение или се възхищаваме от проблема?

Запознайте се: той е проф. Страхил Вачев, „знаменит български кардиолог“. Пенсионирал ...

Защо НРД 2023 стана
24.11.2022 15:15:08 Надежда Ненова

Защо НРД 2023 стана "ябълка на раздора"

Проектът за НРД 2023-2025, изпратен от НЗОК на БЛС, отново предизвика напрежение между договорнит ...

Без увеличение на цените на пътеките болници ще са на ръба на оцеляването
15.02.2022 13:19:48 Владимир Попов

Без увеличение на цените на пътеките болници ще са на ръба на оцеляването

С над 600 млн. лв. е увеличен бюджетът на Националната здравноосигурителна каса за 2022 година в ...