4,25 млн. долара е цената на най-скъпото лекарство в света, съобщи CNN. Това е генна терапия за метахроматична левкодистрофия (MLD) Lenmeldy и беше одобрена от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) в понеделник, макар че е налична в Европа от 2020 г.
MLD е невродегенеративно заболяване, характеризиращо се с натрупване на сулфатиди в нервната система, черния дроб и бъбреците. Причинява се от липсата на ензим, наречен арилсулфатаза А и се унаследява. Около 40 деца с MLD се раждат в САЩ всяка година.
Бостънският институт за клиничен и икономически анализ (ICER), който оценява ефективността на разходите на нови лекарства, в окончателния си доклад от миналата година изчисли, че цената на Lenmeldy ще съответства на очакваните ползи за пациентите, ако е между 2,29 и 3,94 млн. долара.
Според главният медицински директор на ICER д-р Дейвид Ринд дори такава цена би си струвала, тъй като децата, които не са лекувани, обикновено умират в рамките на пет години след диагностицирането им. Първите пациенти, подложени на терапията, обаче вече са проследявани повече от 12 години и се развиват нормално.
Реално обаче стойността на медикамента надхвърли горната граница с над 330 000 долара.
"Когато става въпрос за толкова големи числа, хората обичайно не обръщат внимание, ако те се увеличат, но мисля, че тази цена вече е твърде висока", казва д-р Ринд.
Според Д-р Боби Гаспар, съосновател и главен изпълнителен директор на производителя на Lenmeldy - Orchard Therapeutics, цената си струва, тъй като при първите пациенти продължават да се откриват генно модифицирани клетки, произвеждащи липсващия ензим. Според него високата цена отразява големите ползи - освобождаване от инвалидизиращо или дори фатално заболяване. Същевременно това е и начинът да се възстановят високите разходи за разработване, тестване и производство на генните терапии.
Някои одобрени генни терапии за редки заболявания вече са изчезнали, защото компаниите, които са ги създали, не са могли да направят достатъчно пари, за да останат в бизнеса. Orchard Therapeutics също се бори с трудности да задържи на пазара предишна генна терапия, която е разработила, тъй като в противен случай пациентите ще останат в безизходица.
Според експертите по здравна политика, тъй като списъкът с генни и клетъчни терапии с впечатляващи цени расте, това може да натовари държавите и частните застрахователи и в крайна сметка да ограничи достъпа на пациентите, ако плановете започнат да изключват тези терапии от пакетите си.
Преди Lenmeldy продуктът с най-висока цена беше Hemgenix - генна терапия за лечение на хемофилия В. Лекарството беше одобрено в САЩ през 2022 г., а цената му е 3,5 млн. долара за еднократно лечение.
Близо до него са одобреното през 2023 г. лекарство за мускулна дистрофия Elvevidys на стойност 3,2 млн. долара, и Skysona - за заболяване, свързано с MLD, наречено адренолевкодистрофия, което струва 3 млн. долара за еднократна доза и беше одобрено през 2022 г.
