Европейската комисия издаде условно разрешение за употреба на лекарството Duvyzat (givinostat) в ЕС, съобщи от италианската фармацевтична компания Italfarmaco S.p.A. Медикаментът е одобрен за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (МДД) при амбулаторни пациенти на 6 и повече години, независимо от основната генетична мутация, когато се приема заедно с кортикостероиди.
Решението на ЕК следва положителното становище на Комитета за лекарствени продукти в хуманната медицина (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) от 25 април 2025 г. Одобрението важи за всички 27 държави-членки на ЕС, както и за Исландия, Лихтенщайн и Норвегия. Италфармако сега работи в тясно сътрудничество с националните органи и партньорите за дистрибуция, за да улесни навременния достъп до Duvyzat в целия ЕС.
Мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) е рядко, прогресивно невромускулно заболяване, причинено от мутации в гена на МДД.
"Хората, живеещи с ДМД в Европа, отдавна очакват нови терапевтични възможности, които могат да променят хода на това опустошително заболяване. Досега имаше ограничени одобрени лечения, които да се отнасят до основната патология на ДМД в широката популация пациенти. Това се променя с одобрението на Duvyzat, който забавя прогресията на заболяването и запазва мускулната функция- независимо от мутацията на гена- , като се насочва към механизмите на заболяването", заявява д-р Паоло Бетика, главен медицински директор на Italfarmaco Group.
"Ангажираме се да работим в тясно сътрудничество със здравните власти и общността на хората с ДМД, за да осигурим своевременен достъп до това важно ново лечение в цяла Европа", допълва той.
"Одобрението на Duvyzat от страна на ЕК е признание за терапевтичния му потенциал и доказателство за научните постижения на Italfarmaco и ангажимента му за иновации в областта на редките болести", казва д-р Франческо де Сантис, президент на Italfarmaco Holding и председател на Italfarmaco Group. "Този крайъгълен камък означава, че широк кръг пациенти с ДМД имат достъп до ново лечение. В Italfarmaco това постижение потвърждава фокуса ни върху развитието на терапии, които могат да променят значително живота на хората."
Одобрението се основава на положителните резултати от EPIDYS фаза 3 многоцентровото, рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано проучване (NCT02851797). В проучването EPIDYS общо 179 амбулаторни момчета на възраст шест години или повече са получавали или Duvyzat два пъти дневно, или плацебо, в допълнение към лечението с кортикостероиди. Проучването EPIDYS е постигнало своята първична крайна цел, демонстрирайки статистически значима и клинично значима разлика във времето за завършване на оценката за изкачване на четири стъпала.
Duvyzat също така показва благоприятни резултати по ключови вторични крайни точки, включително North Star Ambulatory Assessment (NSAA) и оценка на мастната инфилтрация чрез ядрено-магнитен резонанс. По-конкретно, лечението с Duvyzat е свързано с 40% по-малко намаляване на кумулативната загуба на елементи от NSAA, което показва потенциала на Duvyzat да забави прогресията на заболяването при засегнатите лица. Повечето нежелани ефекти, наблюдавани при лечението с Duvyzat, са били леки до умерени по тежест. Резултатите от това проучване са публикувани в The Lancet Neurology през март 2024 г. 1Дългосрочните данни от провежданото в момента проучване за разширяване на EPIDYS са сравнени с кохортите от естествената история, като е използвано съчетаване на точките на склонност, което показва, че средната възраст при загуба на амбивалентност е 18,1 години в групата на Duvyzat спрямо 15,2 години при контролите.
