Глобалната биотехнологична компания UniQure се готви да пусне първото по рода си генетично лечение за болестта на Хънтингтън, след като тригодишни данни от ключово проучване фаза I/II на генната терапия показват 75% забавяне на труднолечимото невродегенеративно заболяване, предадоха световните агенции.
Според анализатори, данните от проучването очевидно надвишават очакванията, което дава основание на компанията да подготви заявление за разглеждане пред Администрацията по храни и лекарства (FDA).
В проучването е доказано, че еднократна висока доза AMT-130 забави прогресията на заболяването, измерена чрез Унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън (cUHDRS) в сравнение с външни контроли. Значително е забавена и прогресията на заболяването, измерена чрез общия функционален капацитет (TFC) в сравнение с контролната група.
Проучването е оценило 12 пациенти, които са получавали висока доза генна терапия, и 12 пациенти, които са получавали ниска доза. И двете групи са наблюдавани в продължение на 36 месеца. Доказано е, че нивата на неврофиламентна светлина (NfL) – ключов маркер на невродегенерацията са били доста под изходното ниво. Известно е, че повишението на NfL в цереброспиналната течност е в пряка връзка с по-голямата клинична тежест на болестта на Хънтингтън.
На базата на 36-месечно наблюдение, UniQure прави извода, че AMT-130 се понася добре и има управляем профил на безопасност.
Компанията планира да подаде заявление за лиценз за биологичен продукт за AMT-130 през първото тримесечие на 2026 г. и пускане на пазара в САЩ по-късно през следващата година, след разглеждане и одоброние в условията на ускорена процедура.
Резултатите на uniQure са добра новина за пациентите с болестта на Хънтингтън след големи очаквания и големи разочарования през последните години. Няколко компании правиха опити да създадат нови молекули - Roche, Wave Life Sciences, Sage Therapeutics, PTC Therapeutics и Novartis, но досега нито една от тях не е успяла да докаже убедително в клинични проучвания ефективността им при това тежко невредегенеративно заболяване.
