Комитетът по лекарствата за приложение в хуманната медицина (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча две лекарства за одобрение на последното си заседание, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Комитетът препоръча издаване на разрешение за употреба за
Brinsupri (brensocatib), първото лечение за некистозна фиброзна бронхиектазия (НКФБ)
при пациенти на 12 и повече години, които са имали две или повече екзацербации през предходните 12 месеца.
Пациентите обикновено изпитват между едно и четири екзацербации годишно, като eкзацербациите са свързани с прогресивно намаляване на белодробната функция, влошено качество на живот и повишена смъртност.
Активното вещество на Brinsupri е бренсокатиб, вещество, което инхибира дипептидил пептидаза 1 (DPP1), ензим, участващ в активирането на неутрофилите. Повтарящото се активиране на неутрофилите при пациенти с НКФБ води до прекомерно освобождаване на протеините неутрофилни серин протеази (NSP), което причинява увреждане на стените на дихателните пътища, прекомерно отделяне на слуз, продължително възпаление и нарушена функция на имунната система, поясняват от агенцията.
Чрез инхибиране на DPP1, бренсокатиб предотвратява активирането на NSP, като по този начин намалява вредната им активност в белите дробове.
Разрешението на Brinsupri беше подкрепен чрез схемата PRIority MEdicines (PRIME) на EMA, която предоставя ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за лекарства, които имат особен потенциал да отговорят на неудовлетворените медицински нужди на пациентите. CHMP, разгледа заявлението за разрешение за употреба по ускорен график, тъй като Brinsupri се счита за продукт от голям интерес за общественото здраве.
Препоръката се основава на резултатите от рандомизирано, двойносляпо, плацебо-контролирано клинично проучване при 1767 пациенти. Най-честите нежелани реакции, съобщавани при Brinsupri, са главоболие, гингивит и пародонтит и проблеми с кожата, включително хиперкератоза, дерматит, обриви и суха кожа.
Разрешението беше подкрепено чрез схемата PRIority MEdicines (PRIME) на EMA, която предоставя ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за обещаващи лекарства с потенциал за справяне с неудовлетворени медицински нужди.
Положително становище беше прието и за
Wayrilz (rilzabrutinib) за лечение на имунна тромбоцитопения
при възрастни пациенти, които са резистентни на други терапии.
Wayrilz ще се предлага под формата на филмирани таблетки от 400 mg. Активното вещество e Брутон-киназен инхибитор, който реализира терапевтичния си ефект чрез мултиимунна модулация . инхибиране на активирането на B-клетките, прекъсване на FcγR медиираната фагоцитоза и потенциално облекчаване на хроничното възпаление, свързано с имунната тромбоцитопения.
Ползите от Wayrilz включват значително по-висок процент на траен тромбоцитен отговор при възрастни със заболяването, рефрактерни на други лечения, в сравнение с плацебо, особено когато се използва в комбинация с кортикостероиди и/или агонисти на тромбопоетиновите рецептори, посочват от агенцията.
Ефектът му е доказан в многоцентрово, рандомизирано, двойносляпо, плацебо-контролирано проучване. Най-честите нежелани реакции при Wayrilz включват диария, гадене, главоболие, COVID-19, коремна болка, артралгия и назофарингит.
Разрешението за употреба на лекарството за сърповидно-клетъчна анемия Oxbryta да остане спряно
реши CHMP.
Препоръката е резултат на временните мерки, предприети през септември 2024 г., когато комитетът временно спря лекарството, за да прегледа нововъзникващите данни за безопасност.
След оценката си CHMP заключи, че ползите от лекарството вече не надвишават рисковете. Прегледът беше започнат, след като данните показаха по-голям брой смъртни случаи при Oxbryta, отколкото при плацебо в едно клинично изпитване и по-висок от очаквания брой смъртни случаи в друго изпитване, поясняват от лекарствения регулатор.
От началото на годината досега ЕMA е одобрила 87 нови лекарства, сочи статистиката на лекарствения регулатор.
